Was muss ich mir grundsätzlich unter Hämophilie vorstellen?

Bei der Hämophilie ist die Blutgerinnung, die üblicherweise eine Blutung bei der Verletzung einer Gefäßwand stillen soll, gestört. Zuallererst verstopfen Blutplättchen die Beschädigung der Gefäßwand. Dieser Pfropf aus Blutkörperchen muss aber auch gut fixiert und verwoben werden.

Das ist bei der Hämophilie nicht der Fall, weil der Faktor VIII oder der Faktor IX entweder nicht in ausreichender Menge oder gar nicht vorhanden ist. Oft funktioniert die initiale Gerinnung ganz gut, die langfristige Blutungsstillung ist aber nicht gewährleistet. Bei PatientInnen mit schwerer Hämophilie treten Blutungen in Gelenke und Muskulatur auch ohne Verletzung auf.

Ist die Hämophilie medikamentös behandelbar?

Bei den allermeisten PatientInnen ist Hämophilie auf eine sehr elegante Art und Weise hervorragend mit einer Substitution behandelbar. Man gibt gezielt den fehlenden Faktor und kann damit die Gerinnung für eine bestimmte Zeit normalisieren.

Stichwort Halbwertszeit. Worin liegt der Vorteil von Halbwertszeit-verlängerten Medikamenten?

Patienten müssen sich diesen Gerinnungsfaktor einfach weniger häufig injizieren. Das steigert die Lebensqualität deutlich. Beim Faktor VIII liegt die Halbwertszeit momentan bei etwa 10 bis 14 Stunden. Beim Faktor IX ist sie etwas länger, liegt bei etwa 20 Stunden. Gerade bei den Faktor-IX-Produkten ergeben sich jetzt enorme Verbesserungen, im Mittel bis zu 100 Stunden. Beim Faktor VIII ist die Verlängerung der Halbswertszeit weniger stark, etwa um 50 Prozent.